8月21日，精鼎医药研究开发（上海）有限公司的注射用伏索利肽被CDE拟纳入优先审评，用于骨骺尚未闭合儿童患者的软骨发育不全的治疗。
伏索利肽（Vosoritide，Voxzogo）是Biomarin 研发的一种C型利钠肽（CNP）类似物，通过改良的CNP与利钠肽受体-B（NPR-B）结合，拮抗因基因变异造成的过度FGFR3下游信号传导，从而恢复患儿骨骼生长。2021年11月，该药在美国被批准用于治疗5岁及以上骨骺(生长板)开放的软骨发育不全的儿童。在国内，伏索利肽于2022年在海南乐城国际医疗先行区作为特许药物获批。
软骨发育不全（ACH）是一种罕见骨骼发育障碍性疾病，患者主要表现为短肢型侏儒症，身高显著低于同龄人，并常伴随枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停、脊髓压迫等严重并发症，导致行动受限、多器官功能障碍甚至危及生命。据统计，全球约有25万人受ACH影响。
ACH由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的常染色体显性激活突变引起，该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明，CNP通路刺激生长发育，补充CNP 可抵消FGFR3下游突变的影响，从而可以促进骨骼的生长。
ACH通常需要通过基因检测辅助诊断，但诊断明确后却面临着无药可用的困境。伏索利肽是全球首个针对软骨发育不全生长板异常的靶向治疗药物，每日皮下注射一次。据悉，伏索利肽2025上半年销售额达4.04亿美元，BioMarin预计其2025年销售额将在9亿至9.35亿美元之间，可能占公司收入的近30%。
值得期待的是，全球还有多款在研ACH新药，如BioMarin的BMN 333、Ascendis Pharma/维昇药业首的那韦培肽（Navepegritide）、RIBOMIC制药的umedaptanib pegol（RBM-007）、Kyowa Kirin /BridgeBio的infigratinib、和誉医药的ABSK061。
BMN 333是伏索利肽的潜在后续产品，是新型长效CNP类似物。2025年8月，BioMarin宣布BMN 333在1期临床试验中展示出卓越的药代动力学特性，其曲线下面积（AUC）水平比其他长效CNP研究中观察到的水平高出三倍多，这意味着BMN 333可能比现有治疗方法提供更高的效力。BioMarin计划在2026上半年启动该药2/3期注册性项目的剂量探索阶段，若结果积极，预计在2030年推出。
那韦培肽是Ascendis Pharma开发的一款长效的CNP前药，每周一次皮下给药，维昇药业拥有其在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。目前，那韦培肽治疗ACH的新药申请正在美国接受优先审查。2025年8月，那韦培肽在中国ACH儿童患者中开着的2期临床ACcomplisH China研究取得积极结果：100 μg/kg/周剂量的那韦培肽治疗组受试者的年化生长速率（AGV）为 5.939 厘米/年，显著高于安慰剂组（4.760 厘米/年）。而且那韦培肽总体安全且耐受性良好。
umedaptanib pegol是一种新型的基于寡核苷酸的适体，具有强效的抗FGF2活性。已公布的试验结果显示：5名受试者中2名受试人的身高增长率比服用试验药物前增加了+4.6厘米，+3.3厘米/年，该药对ACH治疗具有显著治疗效果。
Infigratinib是一款口服FGFR3抑制剂，目前治疗ACH的临床试验处于3期阶段。已公布的infigratinib治疗ACH儿童患者的2期临床试验结果显示：接受最高剂量Infigratinib治疗的患儿在6个月时，年平均身高生长速度（AHV）与基线相比提高3.03厘米/年。同时，Infigratinib在试验中表现出良好的安全性和耐受性。
ABSK061是和誉医药独立自主研发并拥有全球知识产权的一款新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，2025年3月其治疗ACH的临床试验申请获CDE批准。2025年6月，ABSK061治疗儿童ACH的临床试验完成首例患者给药。
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