诺华在两日内累计投资近76亿美元，将两种不同疾病领域的siRNA疗法收入囊中。
9月2日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布与诺华公司就ARO-SNCA达成全球许可和合作协议，该协议针对α-突触核蛋白的临床前阶段siRNA疗法，用于治疗帕金森病等突触核疾病。根据协议，诺华将支付Arrowhead 2亿美元的预付款，并有资格获得高达20亿美元的里程碑付款以及产品商业销售后的分级特许权使用费，最高可达两位数百分比。
图源：Arrowhead官网
9月3日，中国的舶望制药宣布与诺华达成新战略合作协议，共同开发多项心血管产品，根据协议，舶望制药将获得1.6亿美元的预付款，并可能获得潜在的里程碑和期权付款以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在里程碑价值高达52亿美元。这并非双方首次合作，早在2024年1月，舶望制药就曾以总交易额高达41.65亿美元的价格将多款siRNA药物授权给诺华，当时创下了中国生物技术公司在RNAi领域首笔海外授权交易的记录。
图源：舶望制药官网
一、神经科学布局，押注帕金森病新疗法
帕金森病的关键病理特征为α-突触核蛋白的错误折叠和聚集。该蛋白在神经细胞内异常沉积，形成路易体，导致多巴胺能神经元死亡，从而引发震颤、僵硬和运动迟缓等典型症状。
现有药物治疗（如左旋多巴）仅能缓解症状，无法延缓或阻止疾病进展。随着疾病发展，药效逐渐减退，还会出现运动波动和异动症等副作用。因此，医学界一直在寻求能够针对疾病根源的修饰疗法。
siRNA技术为此提供了一种新途径。siRNA是一种短链RNA分子，可通过RNA干扰机制特异性抑制目标基因的表达。ARO-SNCA是一种针对α-突触核蛋白的siRNA疗法，通过皮下注射递送至中枢神经系统，旨在抑制编码该蛋白的基因。α-突触核蛋白的积聚被视为帕金森病等突触核蛋白病的核心致病机制。
根据协议，Arrowhead将负责完成ARO-SNCA的临床前研究并提交临床试验申请（CTA），此后诺华将接管该药物的开发、生产、医学事务和商业化。此外，诺华还可选择Arrowhead产品线以外的其他靶点，利用其TRiM™平台进行开发。
从战略上看，此次合作是诺华加强RNAi疗法布局、填补管线空白的关键一步。诺华此前已在RNAi领域有所投入，例如与Alnylam合作开发降胆固醇药物Leqvio，但在中枢神经系统领域的RNA药物仍相对缺乏。
针对脑部疾病的创新疗法（尤其是基因沉默技术）正成为研发热点，并获得大量资本关注。随着人口老龄化加剧，神经退行性疾病的医疗需求不断增长，而现有治疗仅能缓解症状，无法改变疾病进程，市场迫切需要具有突破性的治疗手段。
诺华对ARO-SNCA的重大投入显示出该公司致力于开发这类高风险高回报领域的决心，若成功，该药物有望成为又一款重磅药物。
二、舶望再合作，扩展心血管领域
舶望制药与诺华的新战略合作协议是在双方现有合作基础上的进一步拓展。根据此项协议，舶望制药授予诺华两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权，用于治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）和混合型血脂异常。
同时，诺华还获得了BW-00112（ANGPTL3）产品的优先谈判权。该产品目前在美国和中国处于II期临床试验阶段，后续将由舶望制药主导开展联合用药的临床试验。
重度高甘油三酯血症（sHTG）和混合型血脂异常是严重的心血管代谢性疾病。甘油三酯水平超过500mg/dL被视为严重高甘油三酯血症，患者面临急性胰腺炎和动脉粥样硬化性心血管疾病的高风险。
即使有现有标准疗法，全球仍有数百万人面临这些风险。最近Ionis Pharmaceuticals宣布其反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）在sHTG患者中的3期研究结果显示，该药物可使患者的空腹甘油三酯相较安慰剂平均降低72%，急性胰腺炎事件减少85%。
诺华近年来正在积极应对专利悬崖的挑战。据统计，近三年内诺华有11款产品面临专利到期，其中包括多个核心品种。其重磅心血管药物沙库巴曲缬沙坦在美国的专利即将于2025年中期到期。该药是诺华业绩的重要推动力，2024年全球销售额达78.22亿美元，其中美国市场贡献40.5亿美元。BW-00112可能是诺华为布局下一代心血管重磅药物而做出的重要投资。
三、交易结构的设计差异
两笔交易虽然都涉及RNAi技术，但交易结构设计各具特色，反映了不同的风险分担和价值评估策略。
诺华与Arrowhead的交易采用“首付款+里程碑”模式：包括2亿美元首付款、最高20亿美元的里程碑付款，以及未来销售额的分级特许权使用费。高额首付是对Arrowhead平台技术和临床前资产潜力的认可，而里程碑付款则将大部分金额与研发和商业进展挂钩，有助于降低诺华的前期风险。
根据协议，Arrowhead将负责完成ARO-SNCA的临床前研究，直至提交临床试验申请（CTA）。之后，诺华将接管所有后续的开发、生产、医政事务和商业化活动。这种分工充分发挥了Biotech公司研发效率高、灵活的优势，和Big Pharma资金雄厚、临床开发与全球化商业化能力强的特点，体现了典型的互补合作模式。
对舶望制药的交易结构更为灵活，涉及的是选择权和优先谈判权，这意味着诺华先支付一笔预付款锁定未来合作的可能性，待数据读出更明朗时再决定是否行使权利。这进一步降低了决策风险，是一种“先上车后补票”的聪明策略。
四、外部创新战略的加速与深化
近年来，诺华积极推进从内部研发向外部引进的战略转型，并将核心治疗领域聚焦于心血管、神经科学、免疫学等优势方向。两日内的两笔交易正是这一战略加速推进的体现。
与Arrowhead的合作显示出诺华对颠覆性技术和长远布局的重视。ARO-SNCA尚处于临床前阶段，但诺华愿意支付最高22亿美元，看重的是Arrowhead的TRiM™平台在治疗帕金森病等难治性神经退行性疾病方面的潜力。
与舶望制药的合作则强化了诺华在心血管领域的现有布局。心血管是诺华的传统优势领域，其RNAi降脂药Inclisiran已验证该技术在该领域的应用价值。通过本次合作，诺华获得了舶望两个早期分子的海外权益选择权及一个Ⅱ期产品的优先谈判权，有助于巩固其在该领域的领先地位。
诺华正在构建一个内外兼修的研发模式：内部团队专注于核心项目的推进和优化，同时通过强大的BD能力在全球范围内高效获取下一代顶尖技术和新分子实体。这种模式既保证了短期内的产品供给，也为长期发展储备了突破性创新技术。
五、RNAi疗法的成熟与中国力量的崛起
两笔交易的核心都与RNAi技术相关，表明该技术已经得到大型制药企业的充分认可。RNAi技术能够通过沉默致病基因来治疗难治性疾病，实现快速、深度和持久地抑制靶基因表达。
Arrowhead是RNAi领域的全球先进企业，其TRiM™平台通过配体介导实现组织特异性靶向递送。临床前数据显示，该平台可实现皮下给药后将药物递送至中枢神经系统，包括大脑深部区域，这对治疗帕金森病等疾病具有重要意义。
舶望制药作为中国生物技术公司，能够与诺华在已有合作基础上进一步扩大授权范围，显示出中国创新药企的研发实力持续获得国际认可。
中国Biotech的商业模式正在从License-in快速向License-out升级，并且合作阶段从晚期临床向早期研发甚至发现阶段前移。中国在全球RNAi疗法领域已经占据了重要一席之地。舶望制药的ANGPTL3产品在美国和中国同时处于II期临床试验阶段，后续将由舶望制药主导开展联合用药的临床试验。这种由中国企业主导全球多中心临床试验的模式，在过去是难以想象的。
六、一些启示：MNC与Biotech的新型共生关系
这两笔交易也反映了MNC与Biotech之间新型共生关系的形成和发展。
大型药企正日益成为全球生物技术创新的筛选与整合平台。它们拥有资本和市场优势，核心能力之一在于识别并引进前沿创新技术，诺华在两日内连续达成两项重要交易，显示出其高效的业务发展和战略执行能力。
像Arrowhead和舶望这样的Biotech公司，则专注于深耕尖端技术平台，成为创新的重要来源，它们不一定独立将产品推向全球市场，而是通过与MNC合作实现价值最大化。
Arrowhead拥有14个临床阶段的研究药物，九个完全自有和五个合作项目，开发阶段从I期到III期不等，但其与诺华的合作可以加速ARO-SNCA项目的全球开发和商业化进程。
对中国医药行业而言，舶望制药的案例激励着中国药企，只有拥有真正的源头创新和过硬的技术平台，才能在国际合作中赢得尊重和有利条款。成功的License-out案例将反哺国内Biotech行业，吸引更多资本和人才涌入创新研发，形成正向循环。
2025年上半年中国创新药板块表现出色，受益于持续不断的BD出海落地、优秀的临床数据读出以及政策端的支持。国产创新药已经进入差异化、高质量创新阶段，越来越多的国产创新药进入全球3期临床，涉及领域也从肿瘤逐步扩展至自免及代谢等慢病领域。
诺华与Arrowhead及舶望制药的交易，也清晰地勾勒出全球医药创新格局的演变：大型药企依靠资金和商业化优势成为资源整合平台，Biotech凭借创新技术和研发效率成为创新源泉。
参考信息：
[1]Arrowhead官网
[2]舶望制药官网
[3]Arrowhead Pharmaceuticals宣布与诺华就ARO-SNCA达成全球许可和合作协议.医药魔方ByDrug
[4]22亿美元！诺华引进一款siRNA疗法.医药魔方ByDrug
[5] 加码押注长效siRNA技术 诺华再次与舶望制药达成BD合作 两次交易总金额约94亿美元.搜狐
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